Feiten en Vooruitzichten

Kunstmatige intelligentie (AI) speelt een steeds belangrijkere rol in de farmaceutische industrie en heeft het potentieel om de ontwikkeling van geneesmiddelen drastisch te versnellen en de kwaliteit te verbeteren. Maar wat zijn de feiten achter deze ontwikkeling?

De Doorbraak: Rentosertib

Het eerste door AI ontworpen medicijn dat significante klinische resultaten heeft geboekt is Rentosertib (voorheen bekend als INS018_055 of ISM001-055), ontwikkeld door biotechnologiebedrijf Insilico Medicine. Dit geneesmiddel is bedoeld voor de behandeling van idiopathische longfibrose (IPF) – een dodelijke longziekte waarbij het longweefsel littekenvorming vertoont en de longfunctie progressief achteruitgaat.

Ontwikkelingstijd: Van Jaren naar Maanden

De versnelling is indrukwekkend:

• Traditionele methode: Het identificeren van een biologisch doelwit en het selecteren van een geschikte molecuulstructuur duurt normaal gesproken 5 tot 10 jaar
• Met AI: Insilico Medicine voltooide dit proces in slechts 12 tot 30 maanden – een tijdwinst van ongeveer 70-80%

Deze efficiency werd bereikt door slechts 60-200 moleculen te synthetiseren en testen per project, terwijl traditionele methoden duizenden verbindingen vereisen.

Huidige Status en Klinische Resultaten

In juni 2025 publiceerde Insilico Medicine veelbelovende resultaten van de Fase IIa klinische studie (GENESIS-IPF trial) in het toonaangevende wetenschappelijke tijdschrift Nature Medicine. De studie omvatte 71 patiënten met IPF verspreid over 22 locaties in China.

Belangrijkste bevindingen:

• Patiënten die de hoogste dosis Rentosertib (60 mg per dag) ontvingen, toonden een gemiddelde verbetering van de longfunctie van +98,4 mL, gemeten via de “forced vital capacity” (FVC) – de gouden standaard voor longfunctie
• De placebogroep daarentegen vertoonde een gemiddelde achteruitgang van -20,3 mL
• Het medicijn had een acceptabel veiligheids- en tolerantieprofiel, met voornamelijk milde tot matige bijwerkingen

Let op: Rentosertib bevindt zich momenteel in Fase 2-klinische studies. Dit betekent dat het nog niet officieel is goedgekeurd voor gebruik. Voor marktgoedkeuring door regelgevende instanties zoals de FDA (VS) of EMA (Europa) moet het medicijn eerst succesvol door Fase 3-onderzoeken komen – grootschalige studies die de werkzaamheid en veiligheid definitief aantonen.

Hoe Werkt AI in Medicijnontwikkeling?

AI-systemen kunnen miljarden mogelijke molecuulstructuren virtueel simuleren en analyseren voordat er ook maar één fysieke test in een laboratorium wordt uitgevoerd.

Drie Grote Voordelen

1. Efficiëntie
AI filtert ongeschikte kandidaten direct weg, waardoor onderzoekers alleen tijd en middelen besteden aan de meest kansrijke stoffen. Volgens recente studies kunnen AI-gedesigneerde moleculen een succes­ratio van 80-90% behalen in vroege veiligheidstests, vergeleken met historisch 40-65% bij traditionele methoden. The Economist

2. Kostenbesparing

• Traditionele medicijnontwikkeling kost gemiddeld $2,8 miljard per goedgekeurd medicijn
• AI kan de ontwikkelingskosten met naar schatting 25% tot 50% verlagen in de vroege ontdekkingsfasen [BCG analyse]
• Sommige studies suggereren zelfs kostenbesparingen tot 40-75% in specifieke stappen van het proces

3. Innovatieve Ontdekkingen
AI kan molecuulstructuren “verzinnen” die menselijke wetenschappers mogelijk nooit hadden overwogen. Dit opent nieuwe mogelijkheden voor behandelingen van ziektes waarvoor momenteel geen effectieve therapie bestaat, zoals zeldzame vormen van kanker of neurodegeneratieve aandoeningen.

AlphaFold: De Revolutie in Eiwitstructuurvoorspelling

Een cruciale doorbraak kwam van AlphaFold, de AI-tool ontwikkeld door Google DeepMind die in 2024 de Nobelprijs voor Scheikunde ontving. AlphaFold kan de driedimensionale structuur van eiwitten voorspellen op basis van hun aminozuursequentie met ongekende nauwkeurigheid.

Waarom is dit belangrijk?

• Eiwitten zijn de doelwitten van de meeste medicijnen
• Door hun precieze 3D-structuur te kennen, kunnen wetenschappers medicijnen specifieker ontwerpen die perfect passen bij het doelwit
• Dit vergroot de effectiviteit en vermindert bijwerkingen

AlphaFold heeft meer dan 200 miljoen eiwitstructuren voorspeld en wordt wereldwijd gebruikt door onderzoekers in medicijnontwikkeling. MIT News

Hoe Betrouwbaar Zijn AI-Ontworpen Medicijnen?

De term “ontworpen door AI” betekent niet dat er geen menselijke controle is. Integendeel:

Strikte Klinische Validatie

• Elk door AI voorgesteld medicijn moet hetzelfde strenge traject van klinische tests op mensen doorlopen als elk traditioneel ontwikkeld medicijn
• Regelgevende instanties zoals de FDA en EMA versoepelen hun veiligheidseisen niet omdat een algoritme het ontwerp heeft gemaakt
• Het proces blijft bestaan uit:
• Fase 1: Veiligheidstests op kleine groepen gezonde vrijwilligers
• Fase 2: Effectiviteitstests op grotere groepen patiënten (hier bevindt Rentosertib zich nu)
• Fase 3: Grootschalige studies die de werkzaamheid definitief moeten bewijzen
• Marktgoedkeuring: Pas na positieve Fase 3-resultaten

Verhoogde Precisie

Door betere doelwitidentificatie en moleculair ontwerp is de kans op succes in latere klinische fases hoger. Studies tonen aan dat AI-ontworpen medicijnen in vroege fases minder vaak falen dan traditioneel ontwikkelde kandidaten.

Recente Ontwikkelingen (2025-2026)

• December 2025: De FDA keurde het eerste AI-gebaseerde ontwikkelingstool goed (AIM-NASH) om pathologen te helpen bij het beoordelen van leveraandoeningen in klinische studies
• Januari 2026: Experts voorspellen dat 2026 “het eerste jaar zal zijn waarin AI-native drug discovery platforms klinisch betekenisvolle resultaten leveren” PharmaVoice
• Er zijn momenteel meer dan 20 door AI ontworpen medicijnkandidaten in verschillende fases van klinisch onderzoek wereldwijd

Conclusie: Versnelling Ja, maar Geduld Blijft Nodig

AI kan de ontwikkeling van essentiële medicijnen absoluut versnellen door de vroege onderzoeksfase drastisch in te korten. De bewering dat de kwaliteit omhoog gaat, klopt in de zin dat medicijnen specifieker kunnen worden ontworpen voor hun biologische doelwit, wat de kans op succes vergroot.

Echter, enkele belangrijke nuances:

• “Bijna goedgekeurd” is voorbarig: Rentosertib bevindt zich in Fase 2, niet aan de vooravond van marktgoedkeuring. Fase 3-studies kunnen nog jaren duren en er is geen garantie op succes
• Klinische tests blijven essentieel: AI kan de onderzoeksfase verkorten, maar de tijd voor klinische validatie op mensen blijft grotendeels hetzelfde
• Menselijke expertise blijft cruciaal: AI is een krachtig hulpmiddel, maar menselijke wetenschappers blijven verantwoordelijk voor interpretatie, validatie en besluitvorming

De farmaceutische revolutie door AI is reëel en al in volle gang, maar verwachtingen moeten realistisch blijven. Het blijft belangrijk om de resultaten van lopende Fase 2- en 3-onderzoeken af te wachten voordat we van definitieve successen kunnen spreken.

Bronnen

1. Insilico Medicine (2025). Nature Medicine Publication of Phase IIa Results for Rentosertib
2. The Economist (2026). AI is transforming the pharma industry for the better
3. MIT News (2022). Analyzing the potential of AlphaFold in drug discovery
4. FDA (2025). FDA Qualifies First AI Drug Development Tool
5. Nature Medicine (2025). A generative AI-discovered TNIK inhibitor for idiopathic pulmonary fibrosis
6. ClinicalTrials.gov. Study NCT05938920: INS018_055 in IPF